Bir biyoteknoloji şirketi dopamin hücrelerini beyne nasıl sokmak istiyor? – ivobot
Kök hücre tıbbı alanında yeni bir yöntem gelecekte Parkinson hastalarının semptomlarını azaltabilir. Nörotransmitter dopamini üretmek için laboratuvar yapımı nöronlar 12 deneğin beynine yerleştirildi. Eksikliği genellikle Parkinson’un yıkıcı semptomlarından, özellikle de titreme gibi hareket problemlerinden sorumludur. Bir biyoteknoloji start-up’ından gelen teknik güvenli görünüyor.
Duyuru
Çalışmayı yöneten Irvine Kaliforniya Üniversitesi’nden nörolog Claire Henchcliffe, “Amacımız, yeni beyin hücrelerinin sanki aynı kişiden geliyormuş gibi diğer hücrelerle sinaps yapması ve iletişim kurması” dedi. “İlginç olan şu ki, bu hücreleri getirebiliyorsunuz ve olan da bu.” Çalışma, bugüne kadar embriyonik kök hücre teknolojisine ilişkin en büyük ve en pahalı denemelerden biri. Bu fikir 25 yıldır takip ediliyor: in vitro döllenmiş embriyolardan elde edilen kök hücreler, yeni dokular ve hatta tüm vücut parçalarını üretmek için kullanılmalı.
Deney küçük ölçekte gerçekleştirildi. Ana amaç prosedürün güvenliğini göstermekti. Çalışma, ilaç devi Bayer’in bir yan kuruluşu olan BlueRock Therapeutics tarafından finanse edildi. Nöron implantları, orijinal olarak in vitro fertilizasyon yoluyla oluşturulan insan embriyosundan elde edilen yüksek performanslı kök hücrelerden yapıldı.
İmplante edilen hücrelerin tedaviden bir yıl sonra bile hayatta kaldığına ve hastaların semptomlarını azalttığına dair kanıtlar da var. Bu, hastaların beyinlerindeki dopamin hücrelerinde bir artış olduğunu ve boş zaman olarak adlandırılan, deneklerin kendilerini ciddi şekilde felç hissettikleri bir gündeki saat sayısı olarak adlandırılan sürenin azaldığını gösteren beyin taramaları yardımıyla kaydedildi. semptomlardan.
Dikkatli olunması tavsiye edilir
Ancak çalışmaya aşina olan uzmanlar, sonuçların tutarsız etkiler gösterdiği görüldüğünden, sonuçların yorumlanmasında dikkatli olunmasını tavsiye ediyor. Bazıları tedaviden ziyade plasebo etkisinden bile kaynaklanıyor olabilir. Cambridge Üniversitesi’nden Parkinson hastalığı araştırmacısı Roger Barker, “Her ne kadar çalışmanın herhangi bir güvenlik endişesine yol açmamış olması ve bazı faydalar sağlayabilmesi cesaret verici olsa da” diyor. Ancak nakledilen hücrelerin hayatta kaldığına dair basit kanıtlar “biraz hayal kırıklığı yarattı”.
Araştırmacılar, bir kişinin kafasına yerleştirildikten sonra yapay beyin hücrelerini doğrudan göremedikleri için, bunun yerine insanlara radyoaktif bir dopamin öncüsü vererek ve ardından bunun beyindeki emilimini izlemek için bir PET tarayıcı kullanarak varlıklarını izliyorlar. Barker’a göre bu bulgular araştırma ekibinin düşündüğü kadar önemli değildi. Özellikle nakledilen nöronların aslında hastanın beynindeki hatalı hücreleri onardığı göz önüne alındığında, “herhangi bir sonuca varmak için biraz erken”.
Embriyonik kök hücreler ilk olarak 1998 yılında Wisconsin Üniversitesi’nde doğurganlık kliniklerinde oluşturulan embriyolardan izole edildi. Bilim adamları için faydalıdırlar çünkü laboratuvarda yetiştirilebilirler ve teorik olarak insan vücudundaki yaklaşık 200 hücre tipinden herhangi birini oluşturacak şekilde uyarılabilirler. Örneğin körlerin görme yeteneğinin yeniden sağlanması, diyabetin iyileştirilmesi veya omurilik yaralanmalarının iyileştirilmesi için girişimlerde bulunulmuştur.
Duyuru
.
Bununla birlikte, hükümetlerin ve şirketlerin son yirmi beş yılda araştırmalara milyarlarca avro yatırım yapmasına rağmen hâlâ embriyonik kök hücrelere dayalı tıbbi olarak onaylanmış bir tedavi bulunmuyor. BlueRock çalışması bu durumu değiştirmeye yönelik en önemli girişimlerden biriydi. Bayer’in merkezinin bulunduğu Almanya’da bile kök hücreler hâlâ zorlu soruları gündeme getiriyor. Dünyanın en kısıtlayıcı yasalarından biri olan Alman Embriyo Koruma Yasası’na göre, embriyodan kök hücre alınması hâlâ hapis cezası gerektiren bir suçtur.
Çok uzun bir hikaye
Ancak belirli koşullar altında yasal olan, 2007’den önce üretilmiş olmaları koşuluyla mevcut yabancı hücre stoklarının kullanılmasıdır. BlueRock Therapeutics’in başkanı ve icra kurulu başkanı Seth Ettenberg, şirketinin bu nöronları Amerika Birleşik Devletleri’nde kullanarak üretebildiğini söylüyor. araştırma çevrelerinde yaygın olarak kullanılmaya devam eden orijinal Wisconsin stokundan embriyonik kök hücreler. Bayer sözcüsü Nuria Aiguabella Font bir e-postada şunları söyledi: “BlueRock’un kendisi insan embriyolarını içeren herhangi bir faaliyette bulunmadığından, BlueRock’un tüm faaliyetleri Alman Embriyo Koruma Yasası’nın yüksek etik ve yasal standartlarına uygundur.”
Parkinson hastalığını tedavi etmek için dopamin üreten hücrelerin kullanılması fikri ilk olarak 1980’lerde doktorların bunu düşüklerden sonra elde edilen fetüslerden alınan nöronlarla denemesiyle ortaya çıktı. Bu çalışmaların sonuçları sonuçsuz kalmıştır. Bazı hastalar fayda görmüş olsa da, kontrolsüz nöbetler gibi kabus gibi yan etkilerin yaşanmasının ardından deneyler endişe verici haberlere yol açtı.
Fetüslerden alınan beyin hücrelerinin kullanılması yalnızca etik açıdan sorgulanabilir bir durum değildi. Araştırmacılar ayrıca bu tür dokuların elde edilmesinin çok zor olduğunu ve bunun standart bir tedavi haline gelmeyebileceğini düşünüyor. Henchcliffe, “Beyne hücre veya doku parçası nakletmek için çok sayıda girişimde bulunuldu” diyor. ‘Geçmişte bu etki mekanizmasının anlaşılmadığını ve yeterli sayıda kalite kontrollü hücrenin mevcut olmadığını düşünüyorum.’
Ancak beyne nakledilen hücrelerin hayatta kaldığı gösterilmiştir. Fetal hücrelerle tedavi edilen bazı hastaların ölüm sonrası incelemeleri, nakillerin yıllar sonra bile beyinde hala mevcut olduğunu gösterdi. Tedaviyle ilgili kendi araştırmasını yürüten kök hücre şirketi Aspen Neuroscience’ın kurucu ortağı Jeanne Loring, “Doğru yapıldığında gerçekten işe yarayıp yaramadığını görmek için bu hücre nakillerini inceleyen pek çok bilim adamı var” diyor. . Parkinson hastalığı için.
Büyük buluş, ancak uygulama eksikliği
Embriyonik kök hücrelerin keşfi bu kontrollü çalışmaları mümkün kıldı. Bu tür hücreler milyarlarca kez çoğalarak dopamin üreten nöronlara dönüşebilmektedir. Hayvan çalışmaları da dahil olmak üzere bu tür dopaminerjik hücrelerin üretimine ilişkin ilk çalışma Columbia Üniversitesi’nden Lorenz Studer tarafından yapıldı. 2016 yılında Bayer ile yatırım şirketi Versant Ventures arasında ortak girişim olarak kurulan BlueRock’un bilimsel kurucusu oldu. İlk araştırmada yer alan Henchcliffe, “Bu, bu alanda bu kadar iyi anlaşılmış ve tutarlı bir sistemle çalışabileceğimiz ilk zamanlardan biri” diyor. Daha sonra 2019 yılında Bayer, yaklaşık 1 milyar dolar değerindeki bir anlaşmayla kök hücre şirketinin tüm kontrolünü ele geçirdi.
Parkinson hastalığında dopamin üreten hücreler ölür ve bu da bu kimyasalın eksikliğine neden olur. Bu, iyi bilinen titremelere, uzuvların sertliğine ve bradikinezi olarak bilinen genel hareket kısıtlamasına yol açabilir. Hastalık genellikle sinsice ilerler. Levodopa adı verilen aktif madde, semptomları en azından yıllarca kontrol altında tutabiliyor. Derin beyin stimülatörü olarak adlandırılan bir tür beyin implantı da semptomları hafifletebilir. Ancak hastalık istikrarlı bir şekilde ilerlemektedir ve bir noktada levodopa artık semptomları iyi bir şekilde kontrol edememektedir.
Bu yılın başlarında aktör Michael J. Fox, CNN’e oyunculuktan tamamen emekli olduğunu açıklamıştı. Teşhis konulalı 30 yıl oldu. Fox, yayıncıya “Burada yalan söylemeyeceğim, her şey giderek zorlaşıyor” dedi. Her geçen gün daha da zorlaşıyor. Kök hücre tedavisiyle doktorlar yalnızca semptomlarla savaşmakla kalmayıp, aynı zamanda sağlıklı nöronlar ekleyerek hasarlı sinir hücresi ağını onarabildiler.
BlueRock CEO’su Ettenberg, “Bu yenileyici ilacın potansiyeli sadece hastalığı geciktirmek değil, aynı zamanda beyin fonksiyonlarını da iyileştirmektir” dedi. “Umuyoruz ki bir gün etkilenenler artık kendilerini Parkinson hastası olarak görmek zorunda kalmayacaklar.” Ettenberg’e göre BlueRock, tedavinin gerçekten işe yarayıp yaramadığını ve ne kadar iyi işe yaradığını belirlemek için önümüzdeki yıl daha fazla hastayla daha büyük bir çalışma yapmayı planlıyor.
(bsc)